Therapeutische Fortschritte im Bereich ZNS

Störungen des zentralen Nervensystems (ZNS) sind Krankheiten, die das Gehirn und die Wirbelsäule sowie die Nerven, die diese miteinander verbinden, angreifen. Es gibt über 600 Krankheiten des Nervensystems. Einige Krankheiten wie Huntington, Parkinson oder multiple Sklerose beeinträchtigen die motorischen Fähigkeiten. Andere Krankheiten wie Alzheimer oder Demenz wirken sich auf die kognitiven Fähigkeiten aus.

In den letzten fünf Jahren haben Fortschritte in der ZNS-Forschung und neue Forschungsmethoden in diesem Bereich für Aufregung gesorgt. Diese Forschungsergebnisse haben dazu geführt, dass mehr Risikokapital investiert wird und dass grosse Pharmaunternehmen ihre F&E-Plattformen umbauen, um diese schweren Krankheiten, von denen so viele Menschen in unserer alternden Bevölkerung betroffen sind, anzugehen.

Amerikanische Unternehmen, die in der biopharmazeutischen Forschung tätig sind, entwickeln fast 450 neue Arzneimittel für die Vorbeugung und Behandlung von neurologischen Störungen, wie einem Bericht des amerikanischen Pharmaverbands (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, PhRMA) zu entnehmen ist.1

Dr. Adam Rosenberg, CEO von Rodin Therapeutics, denkt, dass die moderne Wissenschaft eine individuellere medizinische Behandlung ermöglicht. Mit genaueren und gezielten Diagnosen lässt sich die Entdeckung spezifischer und neuartiger Wirkstoffe für ZNS-Arzneimittel vorantreiben. Dr. Rosenberg sieht enorme Möglichkeiten: beschleunigte Biomarker-Entwicklung, um Patienten besser und gezielter auszuwählen, bessere Nutzung von Tools wie Cloud-Computing oder bildgebenden Verfahren sowie die absolute Notwendigkeit von zusätzlichem Risikokapital im Bereich ZNS. Lesen Sie hier den inspirierenden Blog-Post von Dr. Rosenberg.

Gentherapie

Die genetische Forschung und die entsprechenden Gentherapien könnten die Behandlung von Krankheiten, die das Gehirn beeinträchtigen, revolutionieren. Dank Fortschritten in Bereichen wie genetische Sequenzierung und neuen DNA-Editing-Technologien erhalten die Wissenschaftler bedeutend mehr Informationen zum Verhalten und zu Rückmeldungen des Gehirns.

Die heutige Forschung hat das Potenzial, die Lebensqualität von Patienten mit neurologischen Störungen zu verbessern und den kognitiven Abbau hinauszuzögern. Die Wissenschaftler beginnen beispielsweise, die Gene, die die Entwicklung von Alzheimer beeinflussen, besser zu verstehen. Solche Entdeckungen könnten zu neuen Wegen in der Forschung führen, um herauszufinden, wie die Folgen der Krankheit verlangsamt, hinausgezögert oder rückgängig gemacht werden können. Laut einem Bericht2 der Alzheimervereinigung (Alzheimer’s Association) aus dem Jahr 2015 könnte eine Behandlung, die den Ausbruch von Alzheimer um fünf Jahre hinauszögert, die jährlichen Pflegekosten im Zusammenhang mit dieser Krankheit im Jahr 2050 um USD 367 Mrd. senken.

Eine Patientengeschichte

Dr. Halina Frydman erhielt die Diagnose ZNS-Lymphom, nachdem ihre Persönlichkeit, ihr Gedächtnis und ihr Verhalten sich stark verändert hatten. Sie nahm an einer klinischen Studie teil, in der Methotrexat, ein Chemotherapeutikum, in sehr hohen Dosen verabreicht wurde. Neben dem Chemotherapeutikum erhielt sie Vincristin und Procarbazin sowie einen monoklonalen Antikörper namens Rituximab.

Die klinische Studie zeigte, dass betroffenes Hirngewebe durch Tumore nicht unbedingt zerstört wird. Deshalb kann eine wirksame Behandlung die Funktionen des menschlichen Körpers wiederherstellen.

Verwaltung von klinischen Studien

Die therapeutischen Fortschritte im Bereich ZNS gründen auf einer neuartigen Methode der Medikamentenforschung. Aber was ist, wenn die Moleküle die klinischen Studien erreichen? Es wird sehr viel Geld und Zeit darauf verwendet, dass die bei ZNS-Krankheiten angezeigten therapeutischen Mittel in Humanstudien Eingang finden. Es wäre daher fatal, wenn Kliniken bei einfachen Dingen wie der Verwaltung von temperaturkontrollierten Medikamenten vor Ort versagen würden.

Gemäss den Anforderungen der guten Vertriebspraxis (Good Distribution Practices, GDP) für Wirkstoffe muss die Klinik – wenn Stabilitätsdaten eines Produkts im Entwicklungsstadium einen bestimmten Umgang mit Temperaturen erfordern – einen dokumentierten Nachweis erbringen, dass diese ZNS-Prüfmedikamente während der Lagerung und des Transports zu Kliniken auf der ganzen Welt bei bestimmten Temperaturen gehalten wurden. Tun sie dies nicht, müssen die Kliniken und ihre Geldgeber mit ernsthaften Konsequenzen rechnen, weil sie die Vorschriften von Regulierungsbehörden und Ethikkomitees verletzt haben. Dies könnte sich auf die zeitlichen Vorgaben der Studie auswirken und die Markteinführung der neuen Therapeutika verzögern.

Früher waren die Herausforderungen in Bezug auf den Lebenszyklus gross. Heute lässt sich die Medikamentenstabilität während klinischer Studien mit einer soliden und leicht verfügbaren Technologie einfach sicherstellen. Da die ZNS-Prüfmedikamente dorthin geliefert werden, wo klinische Studien durchgeführt werden, ist die Temperaturüberwachung entscheidend für die Erhaltung der Produktstabilität.

Lundbeck, ein internationales Pharmaunternehmen, das für seine Aktivitäten im Bereich ZNS bekannt ist, verfügt seit Jahren über eine ausreichende Überwachung. Die konformen Prozesse des Unternehmens umfassen leicht verständliche Alarmmeldungen bei Temperaturabweichungen, einen mehrstufigen Datenlogger, der die Verfügbarkeit von Stabilitätsdaten sicherstellt, und die Speicherung von Temperaturdaten in einer nachvollziehbaren Datenbank, die als Prüfpfad dient. Lesen Sie hier die vollständige Fallstudie von Lundbeck.

Für die Stabilitäts- und Temperaturverwaltung vor Ort, während die ZNS-Prüfmedikamente in Kühlschränken oder Tiefkühlern aufbewahrt werden, gibt es eine neue Technologie im Bereich der digitalen Datenlogger, die als unabhängiges Monitoring bezeichnet wird. Dabei handelt es sich um stromunabhängige Stand-alone-Systeme – gewissermassen «Freihand»-Basisgeräte und -Sensorsysteme. Sie ermöglichen dem Klinikpersonal, mehr Zeit für die Patienten aufzuwenden, anstatt manuell Temperaturen zu erfassen. Berichte werden generiert, indem einfach das Basisgerät über eine USB-Verbindung an einen Computer angeschlossen wird.

Sehen Sie hier, wie eine moderne Autonome Überwachung für Räume & Geräte für klinische Einrichtungen funktioniert. Schauen Sie sich auch diese Tutorial Videos an.

Die Qualitätskontrolle in den letzten Zügen vor der Bereitstellung neuartiger ZNS-Medikamente stellt eine Herausforderung dar. Unternehmen wie Lundbeck implementieren Prozesse und Technologien, die das Risiko für die Patienten minimieren und gleichzeitig sicherstellen, dass die zeitlichen Vorgaben der klinischen Studien eingehalten werden.

Spannende Zeiten

Wissenschaftliche Fortschritte und neue Technologien verändern die Art und Weise, wie Arzneiwirkstoffe entdeckt werden. Diese neuen Erkenntnisse sind entscheidend für die Entwicklung neuartiger Behandlungen von neurologischen Störungen. Umfassendere Informationen darüber, wie Krankheiten auf genetischer und molekularer Ebene funktionieren, ermöglicht Forschern, neue Therapieziele zu verfolgen und besser vorherzusehen, wie sich spezielle Biopharmazeutika auf bestimmte Patientengruppen auswirken.

Dr. Frydman hatte Glück, dass sie an der richtigen klinischen Studie mit neuartigen Therapeutika teilnehmen konnte. Heute steht sie wieder voll im Leben: Sie lehrt, forscht, schreibt, publiziert und tanzt mit ihrem Ehemann.

Referenzen:

1. Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA): Nearly 450 Medicines for Neurological Disorders, 30. Juli 2013, Nearly 450 Medicines for Neurological Disorders 

2. Alzheimer’s Association: Changing Trajectory of Alzheimer’s Disease: How a Treatment by 2025 Saves Lives and Dollars, 2015. 

3. Memorial Sloan Kettering Cancer Center: Halina’s Story about Primary Central Nervous System (CNS) Lymphoma